Пыль, гены и в чем тут выгода: хроники CRISPR Therapeutics

от

В далёком и странном мире современной биотехнологии, где совещания проходят дольше, чем клинические испытания1, затерялась компания под загадочным именем CRISPR Therapeutics (CRSP). Обычно столь скромные игроки подозреваются, что скрывают где-нибудь в подвале секретную машину для превращения инвесторских денег в красивые графики, ибо большую часть времени их деятельность напоминает алхимию2.

🐢

Ищешь ракеты? Это не к нам. У нас тут скучный, медленный, но надёжный, как швейцарские часы, фундаментальный анализ.

Инвестировать в индекс

Однако, если вы вдруг откопали тайный закуток в своём портфеле, куда можно положить риск (предпочтительно между «пылесос, купленный на IPO» и лотерейным билетом), CRISPR вполне может претендовать на место в вашем списке – при условии, что вы способны не упасть в обморок при виде трёх слонов, на которых держится этот шаткий храм:

Что за чудо такое CRISPR Therapeutics?

В темные времена, когда интернет ещё не обзавёлся мемами с ДНК, несколько колдунов – Дженнифер Дудна и Эммануэль Шарпантье – придумали, как аккуратно выковыривать дефектные фрагменты из генетического кода, будто занозу из пальца. Для этого они наняли белок Cas9, грозную не-фею с очень острым мечом3. Благодаря этим фокусам, у медиков появилось ощущение магического всемогущества и жуткая тревога насчёт побочных эффектов.

Справедливости ради, магия совсем свежая: первое зелье – Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии – одобрено теоретиками из FDA только в декабре 2023 года, а в Соединённом Королевстве чуть раньше. И да, именно это творение CRISPR Therapeutics. Эта лаборатория, по слухам, настолько опередила соперников, что последние до сих пор ищут инструкцию к своему свитку по редактированию генов.

Loading widget...

Не стоит, однако, думать, что Casgevy – логово всего золота. Это, скорее, эксперимент с последствиями: работает – значит, будет работать и что-то по-настоящему доходное, когда найдут. Главные надежды корпорации – CTX310 (кардиозелье), а также CTX131 и CTX112 (оба по специальности «борьба с особо вредными опухолями через генные фокусы»). Прилежные магистры вот уже десять лет записывают всё это в тяжёлых свитках, называемых «клинические исследования» – и клянутся, что когда-нибудь полки заполнит целый шкафчик с эликсирами4.

За чем тут глаз да глаз

Настало время признать: времена, когда все ждали от CRISPR фокусов и шарлатанства, проходят. Теперь акционерам и прочим сновидцам стоит следить за тремя чудесами:

1. Готовы ли пациенты и страховщики лапать такой ценник?

О, если бы всё ограничилось таблеткой! Ан нет: Casgevy – это был бы мечта экономиста, если бы только он не стоил свыше 2 миллионов долларов за «индивидуальный» расклад5, для которого пациента сперва облучают кемотерапией, потом возвращают обратно превратившиеся в героев клетки. К тому же всё действо доступно лишь в 65 строго отобранных центрах, куда без бумажки (и пачки купюр) не сунешься.

Цена вопроса сравнима с ценой некоторых онкологических терапий, но даже самые бессердечные страховщики начинают потеть, когда сумма выглядит так, будто за неё можно не лечиться, а купить частный остров (с кардиологом в придачу). И ведь цена у CRISPR-лекарств, судя по всему, не собирается падать – та ещё корпоративная стабильность.

2. План демиургов по проекту CTX310

Casgevy – это пробный шар. Но всё внимание теперь на CTX310, магический эликсир от недугов с недружелюбным названием ANGPTL3 (сердце биохимика сжимается при его упоминании). Если бы CRISPR вдруг доказал, что их зелье лучше вычитанных из древних рецептов статинов – инвесторы пустили бы скупую слезу.

Пока что новости о CTX310 осторожно оптимистичны: первая фаза испытаний прошла, кое-какие графики с большими стрелками появились. Но основной доклад обещают позже, на одном из шабашей мединоваторов6. Если отчитаются убедительно, кто знает: возможно, за такие деньги кто-то и попытается пригласить CRISPR в свой личный аптекарский подвал.

3. Великий фондово-денежный резерв, иначе говоря – ликвидность

Дивно: у CRISPR Therapeutics лежит в закромах 1,86 миллиарда долларов. Деньги, если верить бухгалтерским гороскопам, утекают примерно по 150 миллионов за квартал (ещё бы – поднимать такую науку на сухой паёк? Не комильфо!). Причём текущие траты не учитывают полной стоимости той самой кампании по испытанию CTX310 и будущих бесконечных праздников корпоративной растраты.

Кое-что отобьют продажи Casgevy (по прогнозам аналитиков – больше 400 миллионов в 2027-м, против менее 50 миллионов нынче). Впрочем, даже эти цифры вряд ли спасут компанию, для которой слово «масштабируемость» означает «как бы не ушли в минус ещё глубже». Типичный случай: научный энтузиазм бактериального происхождения съедает намного больше, чем приносит.

Не обманывайте себя (в идеале вообще никого не обманывайте, но уж себя – особенно)

Каков итог? А никакого. CRISPR Therapeutics – есть такой зверёк, который, кажется, умеет делать уникальные фокусы, но вот вырастет ли ему шкура на биржевом рынке, зависит от того, как вы относитесь к рискам. Мечтателям долгосрочного удержания этот цирк, скорее всего, покажется набором головоломок. Тем, кто любит пощекотать нервы и верит в хайп – рекомендованы крепкие нервные узлы и трёхнедельный запас текилы7.

Главное – не пытайтесь сочетать «инвестора на тысячу лет» и спекулянта на пять минут. А то получится классический корпоративный дракон: семь голов, живущих на разных планёрках.

Занавес. 🧪

Сноски:

  1. Обычно длятся три часа или бессрочно, если кто-то случайно упомянет KPI.
  2. То есть превращение обещаний и графиков в ещё больше обещаний и графиков, пока не доберутся до фазы с презентацией для инвесторов.
  3. В некоторых рукописях Cas9 фигурирует как «белок-с-пильником». Не верьте: настоящий пильник умеет работать без микроскопа.
  4. Все учёные помнят: чем больше пробирок, тем больше вероятность, что хотя бы одна взорвётся статистически верно.
  5. Во времена алхимии так могли бы стоить баня, библиотека и полтора гектара луковиц впридачу.
  6. Имеется в виду отраслевой конгресс с секцией «Переименование старых молекул ради венчурных инвестиций».
  7. Три недели – оптимальный срок: за это время даже самый отчаянный оптимист успевает понять, что новости из клиники – вещь непредсказуемая, как грибы после дождя.

Смотрите также

2025-07-29 13:51